Nueva terapia genética logra frenar el avance de la enfermedad de Huntington

Punta Cana. Una terapia génica positivo ha mostrado resultados prometedores al detener hasta en un 75 % la progresión de la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral hereditario que provoca la homicidio progresivo de neuronas y causa movimientos incontrolados, alteraciones emocionales y ofensa cognitivo.

El experimientación clínico, realizado por la farmacéutica uniQure en colaboración con el University College de Londres, incluyó a 29 pacientes que recibieron distintas dosis de la terapia AMT-130 y fueron seguidos durante 36 meses.

Los resultados mostraron que el tratamiento fue admisiblemente tolerado y con un perfil de seguridad manejable.
De confirmarse sus beneficios, AMT-130 podría convertirse en el primer tratamiento hereditario capaz de frenar esta enfermedad progresiva.

La empresa planea presentar los resultados a la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) a comienzos de 2026, con la expectativa de que el medicamento pueda aprobarse y ganar al mercado a finales de ese año.

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