Un medicamento basado en CRISPR administrado mediante infusión a los participantes del estudio está generando esperanzas de una forma mucho más sencillo de resumir el colesterol. informes CNN:

Con un fragmento de un gen, algún día los médicos podrían resumir permanentemente el colesterol peligrosamente detención, eliminando posiblemente la privación de prescripción, según un nuevo estudio piloto publicado el sábado. en el Revista de medicina de Nueva Inglaterra.

El estudio fue extremadamente pequeño (solo 15 pacientes con enfermedad espinoso) y estaba destinado a probar la seguridad de un nuevo medicamento administrado por CRISPR-Cas9, una especie de tijera biológica que corta un gen específico para modificarlo, activarlo o desactivarlo. Los resultados preliminares, sin retención, mostraron una reducción de casi el 50% en lipoproteína de pérdida densidado LDL, el colesterol “malo” que desempeña un papel importante en las enfermedades cardíacas: la principal causa de asesinato entre adultos en los Estados Unidos y mundial. El estudio, que se presentará el sábado en las Sesiones Científicas de la Asociación Estadounidense del Corazón en Nueva Orleans, todavía encontró una reducción promedio del 55% en triglicéridosun tipo diferente de gordura en la mortandad que todavía está relacionado con un longevo aventura de enfermedad cardiovascular.

“Esperamos que esta sea una alternativa permanente, en la que las personas más jóvenes con enfermedades graves puedan someterse a una terapia genética ‘única’ y tener niveles reducidos de LDL y triglicéridos por el resto de sus vidas”, afirmó el autor principal del estudio, el Dr. Steven Nissen, director normativo del Sydell and Arnold Miller Family Heart, Vascular & Thoracic Institute de la Clínica Cleveland en Ohio. 100, que es el promedio en Estados Unidos, dijo el Dr. Pradeep Natarajan, director de cardiología preventiva del Hospital Normal de Massachusetts y profesor asociado de medicina en la Concesión de Medicina de Harvard en Boston…

Las personas con un gen ANGPTL3 no eficaz (que según Natarajan se aplica a aproximadamente 1 de cada 250 personas en los EE. UU.) tienen niveles bajos de colesterol LDL y triglicéridos durante toda la vida sin consecuencias negativas aparentes. Todavía tienen un aventura extremadamente bajo o incompetente de sufrir enfermedades cardiovasculares. “Es una mutación natural que protege contra las enfermedades cardiovasculares”, dijo Nissen, quien ocupa la Cátedra Lewis y Patricia Dickey de Medicina Cardiovascular en la Clínica Cleveland. “Y ahora que CRISPR está aquí, tenemos la capacidad de cambiar los genes de otras personas para que ellas todavía puedan tener esta protección”.
“Los ensayos clínicos de etapa 2 comenzarán pronto, seguidos rápidamente por los ensayos de etapa 3, que están diseñados para mostrar el emoción del fármaco en una población más magnate”, dijo Nissen.

Y CNN cita a Nissen diciendo: “Esperamos hacer todo esto para finales del próximo año. Estamos avanzando muy rápido porque se proxenetismo de una enorme privación médica no cubierta: millones de personas padecen estos trastornos y muchas de ellas no están en tratamiento o han interrumpido el tratamiento por cualquier motivo”.