Los médicos informan el Primer tratamiento exitoso para la enfermedad de Huntington utilizando un nuevo tipo de terapia génica administrada durante 12 a 18 horas de delicada cirugía cerebral. Los informes de la BBC: Un equipo de investigación emocional se lloró cuando describieron cómo los datos muestran que la enfermedad se ralentizó en un 75% en los pacientes. Significa que la disminución que normalmente esperaría en un año tomaría cuatro abriles a posteriori del tratamiento, dando a los pacientes décadas de “vida de buena calidad”, dijo la profesora Sarah Tabrizi a BBC News. Los primeros síntomas de la enfermedad de Huntington tienden a aparecer en sus 30 o 40 abriles y normalmente son fatales en dos décadas, abriendo la posibilidad de que el tratamiento más temprano pueda evitar que surjan síntomas. Ningún de los pacientes que han sido tratados están siendo identificados, pero uno fue retirado médicamente y ha regresado al trabajo. Otros en el sensatez todavía están caminando a pesar de que se retraso que necesiten una arnés de ruedas. Es probable que el tratamiento sea muy costoso. Sin confiscación, este es un momento de verdadera esperanza en una enfermedad que golpea a las personas en su mejor momento y devasta a las familias. (…)

Comienza con un virus seguro que se ha trastornado para contener una secuencia de ADN especialmente diseñada. Esto se infunde profundamente en el cerebro utilizando una exploración por resonancia magnética en tiempo actual para gobernar un microcatéter a dos regiones cerebrales: el núcleo caudado y el putamen. Esto lleva de 12 a 18 horas de neurocirugía. El virus luego actúa como un cartero microscópico, que entrega la nueva cuarto de ADN internamente de las células cerebrales, donde se activa. Esto convierte las neuronas en una industria para hacer la terapia para evitar su propia crimen. Las células producen un pequeño fragmento de material hereditario (llamado microARN) que está diseñado para interceptar y deshabilitar las instrucciones (llamadas ARN mensajero) que se envían desde el ADN de las células para construir huntingtina mutante. Esto da como resultado niveles más bajos de caza mutante en el cerebro. (…)

Los datos mostraron que tres abriles a posteriori de la cirugía hubo una desaceleración promedio del 75% de la enfermedad en función de una medida que combina la cognición, la función motora y la capacidad de manejar en la vida diaria. Los datos además muestran que el tratamiento está guardando células cerebrales. Los niveles de neurofilamentos en el nítido espinal, un signo claro de las células cerebrales, deberían suceder aumentado en un tercio si la enfermedad continuó progresando, pero en efectividad era más bajo que al eclosión del disquisición.